全球基因治疗市场规模在2028年将达到100亿美元，中国基因治疗行业未来可期

当下，全球生物医药产业发展处于快速上升期，后疫情时代的医药健康行业，迎来新一轮的变革与机遇。其中基因治疗药物被认为是未来医药领域发展的“潜力股”，是目前最受关注的创新医药领域之一，随着越来越多的基因治疗产品的上市，以及基因治疗技术的快速发展，基因治疗即将迎来高速发展期。根据 Grand View Research, Inc. 的一份报告，到 2028 年，全球基因治疗市场规模预计将达到 100 亿美元，年复合增长率为 20.4%。

目前，全球已有二十余款基因治疗药物获批上，业内专家预测，到2022年将有约40款基因治疗产品批准上市。2017 年，诺华和 Kite 的 CAR-T 细胞基因疗法，以及Spark Therapeutics的Luxturna获得FDA批准上市（详见往期文章：美国FDA又批准一款CAR-T基因疗法上市；Luxturna今日成首款在美国获批、靶向特定基因突变的“直接给药型”基因疗法），在国际上开启了基因治疗元年。国内资本随后对基因治疗领域的热情开始进一步高涨，基因治疗的产业化进程加快，从2016年国内资本开始展现出对基因治疗的较高热情开始至2020年，短短4年间，中国基因治疗市场复合年增长率达到12%，据不完全统计，截至目前为止，今年不到一年时间，国内共发生约50起基因治疗融资事件，总金额超过百亿元人民币。 

目前，国内的基因治疗临床数量高于欧洲总和，仅次于美国，其增速位列全球第一，国内基因治疗临床试验针对的病症，除了针对癌症与无药可治的多种罕见病外，也有不少针对其它病（例如心脑血管疾病、糖尿病、艾滋病等等）的临床试验（详见往期文章：中国细胞与基因治疗产业发展白皮书）。

2021年，中国国家食品药品监督管理局批准上市 2 款基因疗法（针对癌症的CAR-T疗法），标志着中国国家食品药品监督管理局针对基因疗法形成了由法律法规、管理制度与指南文件组成的初步完善的审批流程与监管体系，预计未来体系建设与完善将进一步加速。今年，国内多地政府发文政策支持CGT产业发展（详见往期文章：今年多地政府多次发文支持基因治疗、细胞治疗与基因编辑的发展），CDE也多次发布CGT指导性文件（详见往期文章：周末重磅！CDE发布基因疗法3大指导原则；CDE发布：关于公开征求ICH指导原则《S12：基因治疗产品的生物分布研究》意见的通知；CDE刚刚重磅发布《基因治疗产品长期随访临床研究技术指导原则（征求意见稿）》）。相信在国内市场、资本、利好政策等因素的推动下，中国基因治疗领域的产业发展将继续保持迅猛势头，据业内相关机构推测，国内CGT产业有望在2025年超过119.6亿美元。

全球基因治疗研发管线--受关注度最高的治疗领域：

• 癌症的治疗和罕见病的治疗仍然是目前研发管线（临床前到注册前）和临床试验（一期临床到注册前）中受关注度最高的领域。

• 在所有罕见病基因治疗的研发管线中，51% 的产品是为非肿瘤适应症开发的。

全球基因治疗研发管线--受关注度最高的非肿瘤罕见病：

• 在进入到临床前-注册前阶段的445 种非肿瘤罕见病的基因治疗中，受关注度最高的20 个适应症，大多数是神经系统疾病或血液类疾病。

• 在非肿瘤罕见病的基因治疗领域中，受关注度最高的5个适应症依旧为：

Ø 视网膜色素变性

Ø 肌萎缩侧索硬化症（ALS）

Ø 血友病A

Ø 杜氏肌营养不良症（DMD）

Ø 镰状细胞性贫血

· 进入到临床前与临床阶段的非肿瘤罕见病基因治疗：

Ø 每个适应症的大部分研发药物仍处于临床前阶段。

Ø 目前有323 个非肿瘤罕见病基因治疗项目处于临床前开发阶段，有127 个非肿瘤罕见病基因治疗项目处于一期临床阶段到注册前阶段。

全球基因治疗研发管线--受关注度最高的其他疾病：

• 针对非肿瘤与非罕见病，目前有 412 种疗法处于临床前至注册前阶段。

• 在非肿瘤非罕见病的基因治疗项目中，受关注度最高的5个适应症依旧为：

Ø 神经系统疾病、

Ø 眼部疾病

Ø 帕金森氏症

Ø 阿尔茨海默病

Ø 艾滋病

全球基因治疗研发管线--受关注度最高的靶点：

• 在处于临床试验到注册前阶段的基因治疗药物中

Ø CD19 和 B 细胞成熟抗原 (BCMA)，也称为 TNF 受体超家族成员 17，仍然是肿瘤适应症最常见的目标。

Ø 凝血因子 VIII 仍然是非肿瘤适应症的最常见目标。

作者：向阳屯铁匠、张爱龙等

编辑：小鱼

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